Компания PTC Терапевтика Кувыркается на отказ ФДА (PTCT)

SemQa | Просмотров: 185





--- УБС увеличивает Кри целевая Цена (УБС КРИ)


Компания PTC therapeutics Іпсбыл. (PTCT) акции упали на 40% по 17 октября после пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) отказалось пересмотреть свое Translarna (ataluren) препарата для лечения нонсенс мутации мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
17 октября, РТС закрылся на $7. 97 за акцию – до $5. 30 или 40% – на необычно высокий объем торгов 11. 9 млн акций. Средний дневной объем составляет 1. 5 миллионного.
Нда и последующей апелляции отказано
ПТК подала заявку на одобрение FDA для Translarna в феврале 2016 года, однако ведомство отклонило его нового применения снадобья (nda), сказав, что это "не достаточно полное, чтобы разрешить основной обзор. "
Затем ПТЦ подана апелляционная жалоба, в которой также было отказано. Когда новости второго отказа всплыли на 17 октября, акции РТС получил побоев.
Юг Плейнфилд, Нью-Джерси, компания заявила УЛХ жалобы трудоемкий процесс, но он приведет его обжалование в суд надзорной уровень ФДА.
“Продолжение официального процесса разрешения споров отражает наше стремление работать с регуляторами и обществом Дюшенна, чтобы сделать Translarna, доступных для nmDMD пациентов в Соединенных Штатах", - сказал генеральный директор компании PTC Терапевтика Стюарт Вт. Пельтц.
Этап 3 Результаты Не Хорошие
Этап PTC в III изучение препарата не удалось встретиться с первичной конечной точкой, которая определяет, является ли новое лечение лучше предотвратить болезнь, смерть, чем стандартная терапия.
Пока в FDA отклонил РТС Translarna и BioMarin фармацевтических средств (также замена букв символами) Kyndrisa наркотиков, соперник Сарепта терапии Инк. (ЭПТС) добилась официального разрешения для ДМД препарат, называется Exondys 51. (Для больше, см. BioMarin целится в соперника Сарепта. )
Сарепта акций (ЭПТС) более чем в два раза после Exondys 51 (eteplirsen) был одобрен FDA в сентябре 2016. (Дополнительные сведения см. в разделе утверждение FDA приводит рост 75% в Сарепта. )
А Translarna одобрен в Европе, очередной ежегодный обзор, где Европейское агентство может запросить дополнительную информацию, в том числе и серьезное возражение к риск-польза препарата профилю.
РТС считает, что мнение о своей маркетинговой заявку на продление полномочий будет принят Комитетом по лекарственным средствам для применения у человека до конца 2016 года, прокладывая путь для коммерциализации наркотиков в Европе.
Бред ДМД
Мышечная дистрофия дюшенна (МДД) представляет собой прогрессирующее заболевание, которое разрушает мышцы, в детском возрасте и часто приводит к гибели до 30 лет. ДМД поражает одного из 3500 детей мужского пола во всем мире.
Заболевание вызвано мутациями в гене дистрофина. Около 10% до 15% мутаций называют "бредом" мутации. Мутации, нонсенс-это изменения в генетическом коде, что досрочно прекращает синтез важного белка, что делает белок в нерабочем состоянии.




Комментарии


Ваше имя:

Комментарий:

ответьте цифрой: дeвять + пять =



Компания PTC Терапевтика Кувыркается на отказ ФДА (PTCT)
Компания PTC Терапевтика Кувыркается на отказ ФДА (PTCT)